兒童自閉癥人群持續增長

四位一體綜合治療引發關注

5月24日-26日，由中華醫學會兒科學分會神經學組、中南大學湘雅醫院、湖南省神經科學學會聯合主辦的“第十七屆全國兒科神經學術會議暨兒童神經系統疾病診療新進展發展論壇”在長沙開幕，來自國內小兒神經學界的專家、學者、代表等近600人參加了此次會議。

據了解，全國兒科神經學術會議每兩年舉行一次，是代表本領域最高水平的全國性盛會。此次會議以促進交流與協作，展示兒科神經病學的最新進展，推動兒科神經病學的全面發展為目的，就兒童神經系統重要疾病進行學術交流研討，并邀請國內外知名的兒科專家針對臨床熱點、難點問題進行研討，重點關注臨床思路、規范化診治流程、方法、技術及最新研究進展。

會上，多位國內兒科神經領域的專家學者帶來精彩的學術演講，如中南大學湘雅醫院兒科主任、湖南省醫學會兒科學專業委員會主任委員尹飛教授進行的“真菌性腦膜炎診治進展”學術講座；武漢市兒童醫院副院長兼神經內科主任、中華醫學會小兒神經學組委員劉智勝教授講解的“早發性癲癇性腦病基因型與臨床表型研究”；哈爾濱醫科大學附屬第二醫院兒保科主任、黑龍江省醫療保健國際交流促進會兒童保健與營養學分會主任委員于立君教授帶來的“兒童自閉癥的病因及藥物治療進展”學術分享等，同時會議還開設了癲癇與發作性疾病、發育行為障礙、神經肌肉病與神經康復等多個專題論壇以及賽隆藥業等多家藥企的衛星會。

值得關注的是，于立君教授在“兒童自閉癥的病因及藥物治療進展”學術分享中，率先創造性的提出了“四位一體聯合用藥治療小兒自閉癥及腦發育低下”，指出兒童自閉癥發病與“腦發育/腦結構的異常，胃腸功能的異常，食物過敏，維生素D的缺乏”等相關，可采取“營養神經：GM1+DHA；胃腸；益生菌+胃藥+中藥；嚴格禁食不耐受食物，必要時生酮飲食；補充維生素D”四位一體綜合治療，并在臨床中取得了良好的效果，引起了參會者的廣泛關注和討論。

數據顯示，過去20年中ASD患病率以每年15%持續增加，兒童人群患病率為0.5%-1%，如果不早期進行治療可能造成終身殘疾。當前，我國針對兒童自閉癥及發育遲緩等疾病的治療，主要以訓練為主，但訓練往往需要具備諸多的條件，而藥物治療特別是長期的藥物治療同樣有著良好的效果，其治療機理是“促進突觸發育，促進樹突軸突生長，促進腦發育”，主要治療藥物包括神經節苷脂、鼠神經生長因子、三磷酸胞苷二鈉等。

不過，目前臨床治療也存在一些問題，尤其是目前治療藥物主要是針劑，而且需要長期治療，兒童長期進行注射過于痛苦，往往無法堅持，同時治療的費用也較大，最終導致許多兒童自閉癥家庭及患者放棄治療。

那么，有沒有一種新的產品能夠在確保效果的同時又實現不打針呢？

2017年5月，由國內上市藥企賽隆藥業研發生產的神經節苷脂口服液（賽隆瑙樂）面世，使得神經節苷脂從注射劑時代走進了口服時代。

“終于等到你！”于立君教授在神經節苷脂口服液出現后曾如是說。根據于立君教授臨床治療兒童自閉癥患者的案例及反饋結果來看，神經節苷脂口服液效果不亞于針劑，患者家長都十分滿意，且神經節苷脂口服液可以天天服用，不必像針劑一樣需要停藥，其吸收/入血/透過血腦屏障都很好，為自閉癥及腦發育低下患兒帶來福音。

神經節苷脂口服液

不只是技術創新

神經節苷脂屬于人體內源性的脂類物質，能夠保證神經系統的基本運行，與神經細胞的穩定以及神經細胞損傷后的修復再生有密切關系。目前人類已經發現了73種神經節苷脂，人腦內至少含有7種，但并不是所有的神經節苷脂都能進入中樞神經，目前只有單唾液酸四己糖神經節苷脂（GM1）能夠進入并發揮作用，耐受性好、安全性高。

GM1是唯一能通過血腦屏障并對中樞神經進行修復的高效藥物，也是目前唯一在臨床治療中得到國際公認的能修復受損神經的特效物質，已在大量的臨床應用中以優良的效果得到了廣大腦病患者和專家的一致認可，并被納入腦損傷神經功能損害與修復專家共識和治療腦、脊髓損傷患者的專家共識中。

GM1具有保護神經和修復神經兩大作用，這也決定了其作用范圍廣泛，目前已在神經外科、神經內科、老年科、兒科、急診科、骨科、腫瘤科等多個科室應用，對于顱腦損傷、腦梗死、帕金森病、癲癇、兒童自閉癥、小兒腦癱等都有良好的療效。目前，國內生產GM1注射劑的企業主要有賽隆、齊魯，其中賽隆藥業的神經節苷脂鈉原料提純度高達97%以上，高于國家藥品標準95%。

不過，神經系統疾病通常致殘率高、病程長，患者需要長期使用GM1注射劑來修復受損的神經系統，而且GM1注射劑為處方藥，只能在醫院購買和使用，因此導致患者依從性差，疾病往往得不到系統的治療，給工作、生活帶來很大影響。甚至可以說，全球腦神經疾病患者，根本沒有得到有效治療，而神經節苷脂口服液的出現，無疑帶來了新的希望。

從1985年意大利FIDIA公司首家研制出GM1注射劑到2012年美國托馬斯杰斐遜大學完成GM1注射劑治療帕金森病II期臨床實驗；從1999年我國批準GM1注射劑成為治療中樞神經病變的首選藥物到2004年國產GM1注射劑上市，再到2017年口服神經節苷脂（賽隆瑙樂）的上市，可以毫不夸張地說，這既是GM1的技術創新與升級，更是神經再生的里程碑和真正的革命。

與GM1注射劑相比，神經節苷脂口服液（賽隆瑙樂）有著四重優勢，一是避免長期注射的痛苦與不便，患者依從性好；二是可以滿足患者長期服用的需求，使療程得到保障；三是治療費用大幅下降；四是GM1單體含量高（50mg），可以足量補充GM1，使受損神經最大程度的得以恢復。

而且，不是所有的神經節苷脂都能口服吸收，賽隆藥業經過多年潛心研究，在生產工藝上取得了重大突破。實驗表明，神經節苷脂口服液（賽隆瑙樂）在胃腸道穩定，容易吸收，相關工藝已申報了國家發明專利。大量研究表明，神經節苷脂口服液（賽隆瑙樂）可顯著改善學習記憶能力，促進大腦發育。

一位參加會議的臨床醫生在了解并服用產品后表示，神經節苷脂口服液（賽隆瑙樂）口感好（草莓味）、含量足、易吸收、費用小、用方便、療效優，不僅神經系統疾病患者可以使用，健康人群也可以用于服用，如即將參加中高考的學生、壓力過大的職場白領、記憶力衰退和反應減慢的老年人等，能夠全方位保護神經網絡。

賽隆藥業新方向

以科技領先布局大健康產業

神經節苷脂口服液（賽隆瑙樂）的出現，其實并不是偶然。

從成立以來，賽隆藥業始終著眼于技術進步，把科技領先作為企業核心競爭力，形成了強大的研發實力，源源不斷的開發出新的產品，為臨床治療和患者健康貢獻自己的力量。而在此次全國兒科神經學術會議期間，為了讓臨床專家更加了解企業，深入交流，賽隆藥業邀請了近百名醫生前往企業進行考察、參觀和座談。

“很高興能有這樣一個機會大家相聚賽隆藥業，也感謝諸位領導、專家、教授在百忙之中能抽出時間到企業考察和交流。”賽隆藥業總經理蔡赤農表示，賽隆藥業是一家研發驅動型企業，目前企業體量還不大，未來的路還很長，要學習各位專家的求知精神，也期望新老朋友支持賽隆藥業。

座談會上，賽隆藥業研究中心總經理李劍峰對企業的研發團隊、研發平臺、研發項目、研發規劃進行了介紹，并帶領醫生參觀了企業研究中心，對企業的產品開發進行了深入的講解與交流。

目前，賽隆藥業擁有已經建立起了近百人的研發團隊，全部都是來自于國內知名高校具有豐富研究經驗的藥學人員，同時還與軍科院、上海藥物所、藥明康德、中國藥科大學等科研機構和高校進行資源共享、合作開發。另外，賽隆藥業自建的研發平臺，擁有一大批高端、先進的設備，能夠滿足原料藥及各種劑型制劑、保健品等的開發及注冊申報，擁有省市級工程技術中心：手性藥物工程技術中心、緩控釋藥物工程技術中心。

得益于強大的研發實力，賽隆藥業目前在研的項目包括左旋泮托拉唑、右旋蘭索拉唑緩控釋口服固體制劑、節苷脂保健食品、腦蛋白保健食品等，未來則將瞄準具有自主知識產權1類創新藥、手性藥物、專利藥物、中藥、長效緩控釋制劑、健康產品等。

可以看到，大健康產品和大健康領域是賽隆藥業接下來的研發方向之一，而神經節苷脂口服液（賽隆瑙樂）顯然是其布局大健康的一個戰略級產品。

當前，賽隆藥業已經在湖南長沙建立起了長沙神經節苷脂科技有限公司，專門負責神經節苷脂口服液（賽隆瑙樂）這一產品的生產與銷售，形成單獨的運作體系。長沙神經節苷脂科技有限公司自主研發并生產賽隆瑙樂、賽隆瑙肽、芹菜籽飲品、大豆蛋白固體飲料等一系列功效獨特且方便使用的產品，為大眾預防疾病、改善亞健康和提高生活質量帶來新希望。

另外，為了讓更多臨床醫生、神經系統疾病患者及家人知道并了解神經節苷脂口服液（賽隆瑙樂），賽隆藥業還通過微信公眾號等新媒體平臺，以各種科普文章和公益活動，讓更多的神經系統疾病患者真正受益。